Japonsko schválilo uvedení na trh nové terapie, která místo klasických léků využívá kmenové buňky přímo v mozku pacienta.
Pro lidi trpící Parkinsonovou chorobou jde o okamžik, na který vědecká komunita čekala celé desetiletí. Poprvé v historii bylo oficiálně povoleno léčení, jehož cílem není jen zmírňování příznaků, ale skutečná snaha o obnovu poškozených neuronů řídících pohyb.
Parkinsonova choroba: nemoc, která postupně bere pohyblivost
Parkinsonova choroba patří mezi nejrozšířenější neurodegenerativní onemocnění vůbec. V mozku postupně odumírají takzvané dopaminergní neurony, které produkují dopamin – látku zodpovědnou mimo jiné za řízení pohybu.
Jakmile hladina dopaminu klesá, objevují se typické příznaky: třes rukou, zpomalení pohybů, svalová ztuhlost a potíže s chůzí. Postupem času se i zdánlivě jednoduché úkony – jako je jídlo, psaní nebo zapínání knoflíků – stávají pro mnoho nemocných obrovskou výzvou.
Současná léčiva dokážou příznaky na čas zmírnit, avšak postup nemoci nezastaví. Jak roky plynou, jejich účinnost slábne a nežádoucí účinky se prohlubují. Není tedy divu, že vědci hledají způsob, jak skutečně obnovit ztracené neurony, již více než čtyřicet let.
Co vlastně jsou kmenové buňky
Kmenové buňky jsou výjimečné tím, že nejsou dosud specializované. Dokážou se proměnit v různé typy buněk a zároveň se dělit a obnovovat. V lidském těle se přirozeně vyskytují například v zárodku nebo v některých tkáních dospělého organismu.
Vědci rozlišují několik základních skupin kmenových buněk:
- Unipotentní – schopné přeměnit se pouze v jeden typ buněk (například buňky kůže nebo jater), ale velmi dobře se samy obnovují.
- Multipotentní – mohou dát vzniknout několika různým typům buněk, jako jsou krevní buňky v kostní dřeni.
- Pluripotentní – vyskytují se ve velmi raném zárodku a dokážou se přeměnit ve více než 200 typů buněk celého organismu.
- Totipotentní – přítomné bezprostředně po oplodnění, schopné vytvořit všechny buňky těla i struktury nezbytné pro vývoj těhotenství.
Tak široké možnosti dělají z těchto buněk v očích medicíny naději na opravu poškozených tkání, ba dokonce celých orgánů. Již léta probíhají výzkumy terapií, při nichž se do těla pacienta přenášejí buňky „vypěstované" v laboratoři.
Kmenové buňky lákají vizí opravné medicíny – namísto pouhého tlumení příznaků mají obnovovat zničené struktury, jako jsou neurony u Parkinsonovy choroby.
Od kontroverzních experimentů k japonskému průlomu
První pokusy o léčbu Parkinsonovy choroby pomocí kmenových buněk sahají až do 80. let 20. století. Tehdy lékaři implantovali do mozku pacientů plodové tkáně obsahující mladé dopaminergní neurony. Část nemocných skutečně pociťovala zlepšení po dobu i několika let.
Výsledky však byly velmi nerovnoměrné. U některých bylo zlepšení dramatické, u jiných žádné. Vyskytovaly se také závažné vedlejší účinky, jako jsou přetrvávající mimovolní pohyby. K tomu se přidával etický a praktický problém: zákroky vyžadovaly plodové tkáně, jejichž dostupnost je omezená a provázená společenskou nevolí.
Skutečný průlom přišel v roce 2006, kdy japonský vědec Šinja Jamanaka vyvinul metodu tvorby takzvaných indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPS). Spočívá v „přeprogramování" běžných buněk dospělého člověka – například buněk kůže – tak, aby se vrátily do stadia pluripotentní buňky.
Díky tomu není třeba využívat zárodky ani plodové tkáně. Z vlastních buněk pacienta lze získat tvárný materiál, který lze následně přeměnit ve specializované buňky – včetně neuronů produkujících dopamin. Za tento objev získal Jamanaka Nobelovu cenu za fyziologii a medicínu v roce 2012.
Amchepry – první schválená terapie z iPS buněk pro Parkinsonovu chorobu
V březnu 2026 japonská farmaceutická společnost Sumitomo Pharma oznámila, že tamní úřady schválily výrobu a prodej terapie s názvem Amchepry. Jde o vůbec první přípravek na světě založený na kmenových buňkách, určený pacientům s Parkinsonovou chorobou.
V rámci klinické studie bylo do mozku sedmi pacientů ve věku 50–69 let aplikováno 5 až 10 milionů iPS buněk, předem přeměněných v dopaminergní neurony. Účastníci byli sledováni po dobu dvou let.
| Počet pacientů | Věk | Dávka iPS buněk | Efekt terapie |
|---|---|---|---|
| 7 | 50–69 let | 5–10 mil. na pacienta | 4 osoby se zlepšením příznaků, žádné závažné vedlejší účinky |
Podle údajů společnosti bylo u čtyř ze sedmi účastníků zaznamenáno zlepšení pohybových příznaků. V průběhu sledování nebyly zjištěny žádné závažné nežádoucí účinky. Právě tyto informace se staly podkladem pro urychlené schválení komerčního využití terapie.
Japonsko dalo zelenou terapii, která poprvé míří na obnovu ztracených dopaminergních neuronů – nikoli pouze na zmírňování třesu či svalové ztuhlosti.
Japonská „rychlá dráha" pro regenerativní terapie
Japonsko zavedlo speciální cestu zrychleného schvalování inovativních regenerativních terapií. Farmaceutické firmy mohou přípravek prodávat po dobu maximálně sedmi let, přičemž po celou tuto dobu musí pokračovat ve výzkumu jeho účinnosti a bezpečnosti.
Tento model vyvolává smíšené reakce. Na jedné straně urychluje přístup nemocných k inovativní léčbě, na kterou by jinak čekali celé dekády. Na druhé straně část lékařů a výzkumníků varuje, že příliš rychlé schválení může přehlédnout vzácné, avšak nebezpečné vedlejší účinky – například vznik nádorů v místě přenosu buněk.
Navzdory pochybnostem je terapie Amchepry vnímána jako zásadní krok pro pacienty s Parkinsonovou chorobou. Stejnou cestou byl schválen i jiný přípravek z kmenových buněk – ReHeart od společnosti Cuorips, určený lidem se srdečním selháním. Podle plánů by první zákroky s využitím obou terapií mohly začít již v létě.
Naděje pro nemocné, ale i mnoho nezodpovězených otázek
Pro pacienty má každý nástroj, který skutečně zlepšuje kvalitu života, obrovský význam. I částečné omezení třesu, ztuhlosti nebo pohybového zpomalení může přinést větší samostatnost v každodenním fungování.
Amchepry zároveň není zázračný lék. Studie zahrnovala malou skupinu lidí a Parkinsonova choroba probíhá u každého jinak. Dosud není jasné, jak trvalý bude výsledný efekt, jak velkou roli hrají individuální rozdíly mezi pacienty a zda se v delším časovém horizontu neobjeví komplikace.
Zatím také nelze hovořit o úplném „zastavení" nemoci. Cílem je spíše zpomalení jejího postupu a zlepšení pohyblivosti, nikoli vrácení mozku do stavu před propuknutím onemocnění. Další roky sledování ukážou, zda terapie vyžaduje opakování a jak ji kombinovat se stávající farmakologickou léčbou.
Proč může mít tento krok dopad i na pacienty v České republice
Přestože rozhodnutí padlo v Japonsku, jeho důsledky mohou daleko přesáhnout hranice této země. Souhlas s komerčním využitím terapie z iPS buněk urychlí další výzkumy po celém světě, protože firmy dostávají silný signál, že podobné projekty mají šanci opustit laboratoře.
Pro české pacienty to zatím neznamená rychlý přístup k terapii, ale může to vést k většímu počtu klinických studií, do nichž se budou moci přihlásit. Rostou také šance, že v budoucnu podobná řešení projdou registrací v Evropě.
Na co by měli pacienti a jejich rodiny dávat pozor
Spolu s hlučnými zprávami o nových terapiích se objevuje riziko, že zoufalí lidé hledající pomoc narazí na neověřené nabídky „zázračných" kúr z kmenových buněk – často velmi drahých a mimo jakýkoli dohled.
- Ověřujte, zda je daná terapie registrována nebo probíhá v rámci oficiální klinické studie.
- Veškeré návrhy léčby konzultujte s ošetřujícím neurologem.
- Buďte obezřetní vůči nabídkám slibujícím úplné vyléčení bez vedlejších účinků.
- Sledujte, zda pracoviště uvádí konkrétní vědecká data, a ne jen marketingová hesla.
Kmenové buňky mají obrovský potenciál, jejich využití však vyžaduje precizní přípravu, kontrolu kvality a dlouhodobé sledování výsledků. Japonský příklad ukazuje, že přechod od experimentu k praxi je možný – ale je podmíněn splněním celé řady požadavků.
V kontextu Parkinsonovy choroby se otevírá ještě jeden rozměr: kombinování buněčných terapií s dalšími metodami – farmakologií, rehabilitací a stimulací mozku. Čím dál více se hovoří o tom, že budoucnost léčby bude spočívat v kombinaci několika nástrojů přizpůsobených individuálně každému pacientovi, nikoli v jediném „zlatém řešení".
